Diamyd® vialer
Utvecklar precisionsläkemedel mot typ 1-diabetes
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com
Siffror inom parentes anger utfall för motsvarande period föregående räkenskapsår.
1 september 2021 – 28 februari 2022
- Periodens resultat: -46,5 (120,0) MSEK, andra kvartalet: -9,0 (15,0) MSEK. Föregående års resultat omfattar en engångseffekt om motsvarande 144,4 MSEK från försäljning av aktier i Companion Medical, Inc. Under andra kvartalet erhölls en ytterligare milestone-betalning om motsvarande 6,6 MSEK från Medtronic plc efter Companion Medical-transaktionen.
- Resultat per aktie: -0,6 (1,7) SEK, andra kvartalet: -0,1 (0,2) SEK
- Kassaflöde från den löpande verksamheten: -18,2 (-28,9) MSEK, andra kvartalet: -18,6 (-14,9) MSEK
- Likvida medel och kortfristiga placeringar per 28 februari 2022: 228,0 (165,5) MSEK
Väsentliga händelser 1 december 2021 – 28 februari 2022
- Fortsatt initiering av fas III-studie för typ 1-diabetes i Europa
- Delrapport från LADA-studie med intralymfatiskt Diamyd® indikerade liknande immunologiska resultat som vid typ 1-diabetes
Övriga händelser under andra kvartalet
- Klinisk studie i typ 1-diabetes med Diamyd Medicals Remygen® fullrekryterades
- Diamyd Medical-patent för intralymfatisk injektion av GAD vid autoimmun diabetes godkändes i Kina
- Patent godkändes i Australien för intralymfatisk administration av antigener vid autoimmun diabetes
Övriga händelser efter rapportperiodens slut
- Diamyd Medical-koordinerat projekt för förebyggande av diabetes presenteras på vetenskaplig konferens
- Diamyd Medical öppnade den första kliniken i fas III-studien DIAGNODE-3
Kommentar av VD Ulf Hannelius
För två veckor sedan meddelade vi att vi öppnat av den första kontrakterade kliniken för rekrytering av patienter i vår fas III-studie. Det här är en betydande milstolpe för Diamyd Medical.
Vi har nått så här långt genom att kombinera vetenskapliga framsteg inom typ 1-diabetes (T1D) med resultat från ett flertal kliniska studier med det terapeutiska vaccinet Diamyd®. Viktigast av allt är att utformningen av DIAGNODE-3 bygger på storskaliga dataanalyser av åtskilliga tidigare studier med Diamyd® som stödjer den statistiska styrkan och vetenskapliga rationalen i denna pivotala studie, vilket ökar sannolikheten för klinisk, regulatorisk och kommersiell framgång. Flera kliniker har öppnats och håller i skrivande stund på att öppnas för rekrytering av patienter under de kommande veckorna i de länder där studien redan är godkänd, nämligen Sverige, Spanien, Nederländerna, Polen, Tjeckien och Tyskland.
DIAGNODE-3 är utformad för att bekräfta säkerheten och effekten av Diamyd® för att bevara förmågan till egen insulinproduktion hos patienter med klinisk T1D som bär på den genetiska HLA-haplotypen DR3-DQ2. Omkring kring 50 % av alla individer med kliniskt diagnostiserad typ 1-diabetes bär denna gen.
T1D kategoriseras idag i olika steg (Steg1, 2 och 3). Steg 1 T1D definieras av att individen har två olika typer av autoantikroppar mot diabetesspecifika antigener, där de viktigaste är GAD (glutaminsyradekarboxylas) och insulin. Övergång från steg 1- till steg 2 T1D sker när sjukdomsförloppet fortskrider och individens blodsockerkontroll är onormal, men fortfarande kan hanterbar av individens egen återstående insulinproduktion. I steg 3, när individens egen insulinproduktion är gravt otillräcklig för att kunna hantera blodsockernivån, har patienten gått vidare till kliniskt diagnostiserad typ 1-diabetes och därmed livslång insulinbehandling för överlevnad.
Fas 3-studien DIAGNODE-3 syftar till att förbättra den insulinproducerande förmågan hos individer med steg 3 T1D. Det förväntas dock att vårt terapeutiska vaccin Diamyd® också kommer kunna vara effektivt för att förhindra att steg 1 och steg 2 T1D går vidare till steg 3 T1D. Viktigt att notera är att förebyggande av kliniskt diagnostiserad T1D, det vill säga behandling av individer med steg 1- eller steg 2 T1D, redan har utvärderats i två mindre prövarinititerade pilotstudier, DiAPREV-IT-1 och -2. Även om de separata studierna inte stödde klinisk effekt i respektive hela studiepopulationer, visade en kombinerad analys av dessa studier, vilket vi kunde meddela hösten 2020, positiva trender för effekt av Diamyd® i att fördröja tiden till steg 3 T1D hos barn som bär på haplotypen HLA DR3DQ2.
Med dessa fynd, och regelverket kring indelning av diabetes i olika stadier, är vi glada över att vara projektkoordinator i precisionshälsosatsningen ASSET (AI for Sustainable Prevention for Autoimmunity in Society), som stöds med 40 miljoner SEK av VINNOVA. I ASSET är syftet att utvärdera förutsägelse av risken för T1D med hjälp av AI-algoritmer samt utveckla precisionsförebyggande behandlingar av T1D. Viktigt för denna satsning är att vi fått tillgång till anonymiserade data från TEDDY-studien (The Environmental Determinants of Diabetes in the Young), en stor databas som omfattar data från cirka 8 000 barn med en familjehistoria av T1D som har följts i upp till 15 år från födseln. Dessa data bearbetas och analyseras för närvarande tillsammans med AI-företaget MainlyAI där Diamyd Medical äger 20% av de utestående aktierna. Vi ser fram emot fortskridandet av detta viktiga projekt, inklusive framtida kliniska preventionsstudier
Vid T1D och andra komplexa sjukdomar har traditionella tillvägagångssätt baserade på ”en molekyl passar alla” i många fall misslyckats eller visat på begränsad nytta eftersom sjukdomarna i sig är så pass heterogena och ger stor variation i behandlingssvar. Vägen framåt för att ta itu med dessa problem är att matcha patient och behandling på ett mer skräddarsytt sätt, med hjälp av precisionsmedicinska metoder såsom patientstratifiering och datadriven utveckling. Tillvägagångssätten maximerar sannolikheten för klinisk framgång och minimerar den ekonomiska bördan av att i onödan utsätta patienter för terapier som inte behandlar individens underliggande sjukdom.
Mot bakgrund av detta är vi stolta över att Diamyd Medical ligger i framkant inom bioteknikindustrin med
den första precisionsmedicinska fas III-studien någonsin för typ 1-diabetes.
Stockholm den 30 mars 2022
Ulf Hannelius, vd
Väsentliga händelser under andra kvartalet
1 december 2021 – 28 februari 2022
Fortsättning av initiering av fas III-studie för typ 1-diabetes i Europa
Diamyd Medical meddelade att Bolaget fortsätter initieringen av fas III-studien DIAGNODE-3 i Europa med diabetesvaccinet Diamyd®. Resultat från djupgående analyser av tillverkningsprocessen visar att det inte finns någon risk förknippad med en tidigare misstänkt kontaminering.
Delrapport för indikerade liknande immunsvar hos LADA-patienter behandlade med Diamyd® som hos typ 1-diabetespatienter
En första delrapport från den öppna prövarinititerade kliniska studien GADinLADA, där diabetesvaccinet Diamyd® administreras direkt i lymfkörtel hos 14 patienter i åldrarna 30 – 70 år med den autoimmuna formen av diabetes som kallas LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults), visade att behandlingen efter fem månader är säker och tolerabel. Preliminära analyser indikerar att det immunologiska svaret på behandlingen liknar det som observerats hos individer med typ 1-diabetes som behandlats med Diamyd®.
Övriga händelser under andra kvartalet
Klinisk studie i typ 1-diabetes med Diamyd Medicals Remygen® fullrekryterades
Den prövarinititerade kliniska studien ReGenerate-1 i typ 1-diabetes med Diamyd Medicals prövningsläkemedel Remygen®(GABA) blev med 35 patienter fullrekryterad. Deltagarna kommer att följas upp till 9 månader och resultat beräknas presenteras första kvartalet 2023.
Godkännande i Kina av Diamyd Medical-patent för intralymfatisk injektion av GAD vid autoimmun diabetes
Patentet som beviljats av det kinesiska patentverket gäller till 2035. Patentet skyddar framför allt det intralymfatiska administrationssätt av Diamyd® (GAD/alum) som visat positiva resultat i fas I/II- och fas IIb-studierna DIAGNODE-1 och DIAGNODE-2 och som ska utvärderas i fas III-studien DIAGNODE-3.
Australien beviljade som första region Diamyd Medical ett breddande av patent för intralymfatisk injektion av antigener vid autoimmun diabetes
Patentet täcker intralymfatisk injektion av betacellsantigener inklusive insulin för behandling och förebyggande av autoimmun diabetes. Godkännandet är en utökning av den patentansökan som tidigare godkänts i Australien avseende intralymfatisk injektion av GAD, den aktiva komponenten i diabetesvaccinet Diamyd® som Diamyd Medical utvecklar för typ 1-diabetes och Latent Autoimmune Diabetes in Adults (LADA).
Övriga händelser efter periodens utgång
Diamyd Medical-koordinerat projekt för förebyggande av diabetes presenteras på vetenskaplig konferens
Innovationsmiljön ASSET (AI for Sustainable Prevention of Autoimmunity in the Society) för utveckling av förbättrade förebyggande behandlingsmetoder vid typ 1-diabetes, finansierad av den svenska innovations-myndigheten VINNOVA, kommer att presenteras av dr Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical, vid konferensen Annual Meeting of the Scandinavian Society for the Study of Diabetes (SSSD) som hålls 12-13 maj 2022 i Reykjavik. Presentationen kommer att ges under rubriken "ASSET - a public/private partnership developing an integrated approach to prevention of Type 1 Diabetes (T1D”.
Diamyd Medical öppnade den första kliniken i fas III-studien DIAGNODE-3
Den första kliniken öppnades i den precisionsmedicinska fas III-studien DIAGNODE-3. Studien som är utformad för att bekräfta effekten och säkerheten av den antigenspecifika immunoterapin Diamyd®, kommer att inkludera cirka 330 patienter i åldrarna 12 till 29 år som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2.
Två prövningsläkemedel i klinisk fas
Diamyd® och Remygen® är prövningsläkemedel som riktar in sig på de bakomliggande sjukdomsmekanismerna vid diabetes; dysfunktion och förlust av de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln. |
Diamyd® är en antigen-specifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes och LADA, Latent Autoimmune Diabetes in Adults).
Kliniska data indikerar diabetesvaccinet Diamyd®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller hos individer som bär HLA DR3-DQ2-genotypen. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd® i ytliga lymfkörtlar. Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes. Huvudresultat från fas IIb-studien DIAGNODE-2 har visat en signifikant behandlingseffekt av Diamyd® i en genetiskt fördefinierad patientgrupp. En bekräftande fas III-studie, DIAGNODE-3, pågår.
Remygen® är en oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes. Genom att stimulera tillväxt av insulinproducerande celler har Remygen® potentialen att vända sjukdomsförloppet i autoimmun- och typ 2-diabetes. Baserat på kliniska data har Remygen® också potentialen att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Remygen® prövas nu i klinisk fas I/II-studie (ReGenerate-1), där den kliniska effekten utvärderas med syfte att optimera behandlingen inför registreringsgrundande studier.
Kliniska studier
Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd®, en antigenspecifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas III-studien DIAGNODE-3 samt i fas II-studien GADinLADA.
Remygen®, som syftar till att stimulera tillväxten av betaceller hos diabetespatienter, utvärderas i patienter i en fas I/II-studie.
Pågående kliniska studier
Studie med Diamyd® i lymfkörtel
- DIAGNODE-3 – DIAMYD® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN
Den placebokontrollerade fas III-studien DIAGNODE-3 kommer att omfatta cirka 330 individer i åldrarna 12 till 28 år vilka nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien kommer att genomföras på cirka 50 kliniker där närmare hälften av alla individer med typ 1-diabetes beräknas bära den aktuella haplotypen. Efter en inledande månad där samtliga studiedeltagare får D-vitamin, kommer individerna att randomiseras 2:1, dvs två av tre studiedeltagare kommer att få tre intralymfatiska injektioner av Diamyd® och en av tre kommer att få motsvarande placebo med en månads mellanrum, med en primär avläsning 24 månader efter studiestart. Designen ger, baserat på effektdata från tidigare studier på den HLA-begränsade patientpopulationen, stor sannolikhet att nå de primära effektmåtten; bevarande av stimulerad C-peptid och lägre HbA1c. Huvudprövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.
- GADinLADA – DIAMYD® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN
Huvudsyftet med studien är att utvärdera säkerheten av intralymfatisk behandling med Diamyd® i patienter med LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Patienterna har rekryterats i Norge vid Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet (NTNU) i Trondheim, i samarbete med St. Olavs Hospital, Universitetssjukhuset i Trondheim, och i Sverige vid Centrum för Diabetes, Akademiskt specialistcentrum, en akademisk specialistenhet som drivs i samarbete mellan Stockholms läns sjukvårdsområde, Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset. Patienterna som inkluderats i studien är mellan 30 och 70 år, har fått diagnosen LADA inom de senaste 18 månaderna och går ännu inte på insulinbehandling. Sponsor för studien är Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet med Ingrid K Hals som sponsors representant. Diamyd Medical bidrar med studieläkemedel, expertis samt visst ekonomiskt stöd för immunologiska analyser och fastställande av HLA-haplotyper. 12-måndersresultat väntas senare under 2022.
Studie med Remygen® (GABA)
- REGENERATE-1 – REMYGEN® /ALPRAZOLAM
En öppen, prövarinitierad klinisk studie med Remygen®. Studien omfattar totalt cirka 36 patienter i åldern 18–50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion. Säkerhets- samt initiala effektresultat från den inledande doseskaleringsdelen av studien har banat väg för att inleda huvudstudien och har också visat en potentiell effekt av Remygen® i att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Huvudstudien utvärderar om de insulinproducerande cellerna kan återbilda och om det hormonella svaret på hypoglykemi kan förbättras med Remygen® och kombinationen av Remygen® och Alprazolam. Studien leds av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, sponsor för studien.
Resultat förväntas kunna presenteras under första kvartalet 2023.
Tillverkning av GAD65 i Umeå
En ny anläggning för vaccintillverkning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva läkemedelsingrediensen i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd® som för närvarande är i klinisk utveckling i sent stadium. Den 1 000 kvadratmeter stora lokalen består av renrum, laboratorier och kontorslokaler, underlättar full kontroll, förutsägbarhet och skalbarhet för tillverkningstekniken för den aktiva ingrediensen. Diamyd Medical har valt Cytivas konfigurerbara FlexFactory”single-use” plattform för biologisk tillverkning. Småskalig experimentell produktion av GAD65 är nu etablerad vid tillverkningsanläggningen. Storskalig produktion installeras primärt med utrustning från Cytiva.
Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning mot typ 1-diabetes. Diabetesvaccinet Diamyd® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där diabetesvaccinet administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion vid 15 månader. En bekräftande fas III-studie pågår, DIAGNODE-3. ny anläggning för vaccintillverkning inrättas nu i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen® för att återskapa kroppens insulinproduktion samt som ett läkemedel för att förebygga kraftigt sänkt blodsocker. En prövarinitierad Remygen®-studie med patienter som haft typ 1-diabetes i minst fem år pågår vid Uppsala Akademiska Sjukhus. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB.
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser; tel: +46 8-528 00 399, e-mail: info@fnca.se
Läs mer på https://www.diamyd.com
*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***