Bästa aktieägare!

Året har präglats av ett avgörande genombrott i våra diskussioner med FDA, den amerikanska läkemedelsmyndigheten.
En höjdpunkt under året var vårt avgörande steg mot ett accelererat marknadsgodkännande i USA för Diamyd^®. Denna strategi stärktes av det positiva resultatet av våra senaste diskussioner med FDA, där myndigheten erkände att C-peptid, en markör för endogen insulinproduktion, kan fungera som ett surrogatmått som rimligen kan förutsäga klinisk nytta. Detta erkännande är avgörande eftersom det gör det möjligt för oss att fullfölja en tidigare interimsavläsning från den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3, som förväntas omkring mars 2026, för att stödja en potentiell accelererad ansökan om licensiering av biologiska läkemedel (BLA) i USA, världens i särklass mest dominerande läkemedelsmarknad.

En annan viktig regulatorisk milstolpe i år var att säkra Fast Track-status från FDA för behandling av individer med typ 1-diabetes i stadium 3, samt för den potentiella användningen av Diamyd^® för att fördröja insjuknandet av kliniskt diagnostiserad insulinkrävande typ 1-diabetes hos pediatriska patienter med typ 1-diabetes i stadium 1 eller 2. Dessa klassificeringar understryker det kritiska behovet av nya behandlingsalternativ över hela spektrumet av autoimmun diabetes och ger en möjlighet att arbeta nära FDA för att påskynda utvecklingen av Diamyd^®.

Det positiva resultatet av futilitetsanalysen av DIAGNODE-3-studien i juli var också en avgörande milstolpe. Den oberoende säkerhetskommitténs (Data Safety Monitoring Board) rekommendation att fortsätta studien som planerat bekräftade vårt förtroende för Diamyds^® potential att adressera det icke tillgodosedda medicinska behovet inom typ 1-diabetes. Sexmånadersdata från 74 patienter indikerade att studien är på god väg att nå sina mål, särskilt när det gäller bevarandet av den egna insulinproduktionen.

Inför ansökan om BLA (Biologics Licence Application) och potentiell kommersialisering av Diamyd^® spelar vår tillverkningsanläggning för biologiska läkemedelssubstanser i Umeå en avgörande roll. På anläggningen pågår produktion av tekniska rhGAD65-batcher (rekombinant humant GAD65-protein, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®) liksom förberedelser och upprättande av rutiner för att säkerställa framtida efterlevnad enligt god tillverkningssed (Good Manufacturing Practice - GMP). Fortsatta aktiviteter på anläggningen syftar bland annat till att visa att vi på ett tillförlitligt och reproducerbart sätt kan producera rhGAD65 i den kvalitet och skala som krävs för att möta regulatoriska krav och framtida marknadsefterfrågan på Diamyd^®. Detta arbete bedrivs parallellt med tillverkningsaktiviteter för det slutliga formulerade läkemedlet samt den kliniska verksamheten för att med tillgängliga resurser optimera tidslinjer inför en möjlig BLA. Vi har också förstärkt teamet i Umeå på affärsutvecklingssidan för att utvärdera framtida affärsmöjligheter för extern tillverkning.

Den nyligen genomförda inlösen av teckningsoptioner med en teckningsgrad på 95 % förstärker kassan med cirka 48 miljoner kronor före emissionskostnader. Dessutom fick vi nu i september ännu en milstolpsbetalning från vårt befintliga samarbete med Breakthrough T1D (tidigare JDRF) och tillsammans med ytterligare en inbetalning från den tidigare försäljningen av Companion Medical-aktier fylldes kassan på med totalt 17,5 miljoner kronor. Detta stöder ytterligare vår kliniska verksamhet och tillverkningsverksamhet.

Den planerade tidigare avläsningen från DIAGNODE-3-studien i mars 2026, är ett viktigt steg i vår resa mot att göra Diamyd^® tillgängligt för patienter så snabbt som möjligt. Vi arbetar med fullt fokus på att utveckla denna lovande behandling genom kontinuerlig dialog och i samarbete med FDA. Med samtliga 60 kliniker aktiverade i Europa och USA, och med 161 patienter rekryterade hittills, är vi väl på väg att uppnå viktiga rekryteringsmilstolpar som är i linje med den planerade tidigare avläsningen.

Sammanfattningsvis. Framstegen för Diamyd Medical och Diamyd^® i år har varit inget annat än anmärkningsvärda. DIAGNODE-3 är den enda pågående fas 3-studien i världen för en sjukdomsmodifierande behandling av typ 1-diabetes, vilket placerar Diamyd Medical i absolut framkant av innovativa behandlingar.

Stockholm den 9 oktober 2024
Ulf Hannelius, vd