En dubbelblindad, placebokontrollerad klinisk fas 3-studie för att bekräfta effekten och säkerheten av retogatein (rhGAD65) i ungdomar och vuxna med nydiagnostiserad Stadium 3 typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. Studiens syfte är att utvärdera effekten på att bromsa sjukdomens utveckling genom att bevara individens egen, kvarvarande förmåga att bilda insulin. Studien genomförs i USA, Sverige, Spanien, Polen, Tyskland, Tjeckien, Estland, Ungern och Nederländerna.

• 330 deltagare
• 12 − 28 år
• 24 månader
• Typ 1-diabetes

En öppen fas II-studie för utvärdering av säkerhet och genomförbarhet vid intralymfatisk administrering av retogatein (rhGAD65) hos personer med risk för att utveckla typ 1-diabetes och som bär haplotypen HLA DR3-DQ2.

Det primära syftet är att utvärdera genomförbarhet och säkerhet med två eller tre intralymfatiska injektioner av retogatein (rhGAD65) hos individer som har risk för att utveckla type 1 diabetes (Stadium 1 eller Stadium 2) och bär på HLA haplotyp DR3-DQ2. Studie ska också utvärdera effekten av behandling med retogatein (rhGAD65) på studiedeltagarnas immunsystem och metabola status samt progression från Stadium 1 till Stadium 2 och/eller Stadium 3 type 1 diabetes.

DiaPrecise är den första preventionsstudien med precisionsmedicinsk inriktning med retogatein (rhGAD65) och bedrivs under ASSET-programmet (www.asset.healthcare), finansierat av innovationsmyndigheten VINNOVA.

• 16 deltagare
• 8 − 18 år
• 12 månader
• Typ 1-diabetes