Fas III-studien är utformad för att rekrytera cirka 330 individer i åldrarna 12 till 28, som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär HLA DR3-DQ2-haplotypen. Denna patientpopulation baseras på kliniska effekt- och säkerhetsresultat från fas IIa- och fas IIb-studierna DIAGNODE-1 och DIAGNODE-2, samt den storskaliga metaanalys som omfattar data från mer än 600 individer från tidigare fas-II- och fas-III-studier med Diamyd^®. Ytterligare en stratifiering för HLA-haplotyper kommer att inkluderas i studien för att utvärdera den potentiella superresponderargruppen av individer som är positiva för HLA DR3-DQ2 och negativa för HLA DR4-DQ8, en grupp som förväntas omfatta ungefär hälften av alla individer i studien.

-Vi bryter ny mark och är med det här omfattande datapaketet mycket glada över att kunna utveckla den första precisionsmedicinska behandlingen inom typ 1-diabetes, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Vi har tagit hänsyn till värdefull information över såväl studiedesign och effektmått från regulatoriska myndigheter, betalare och diabetesexperter för att optimera sannolikheten för en framgångsrik fas III-studie. Vi ser fram emot att fortsätta samarbetet och dialogen med de regulatoriska myndigheterna under detta avgörande fas III-program. Vi avser starta studien under 2021, och med stöd av en partner och institutionella investerare säkra de ytterligare nödvändiga operativa och strategiska resurserna för att maximera potentialen i Diamyd.

De primära effekmåtten, Förändring i endogen insulinproduktion och Långvarigt blodsocker (mätt som stimulerad C-peptid respektive HbA1c), mätt 24 månader från studiestart, kommer att användas för att utvärdera den biologiska och kliniska relevansen av behandlingen. Detta är i linje med riktlinjer från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, US Food and Drug Administration, och Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA,  samt från en Health Technology Assesment-panel (hälsoteknologisk och medicinsk utvärdering) hållen av Diamyd Medical.

Fas III-studien kommer att genomföras på cirka 50 kliniker i Europa och USA. Efter en inledande period där samtliga studiedeltagare får D-vitamin i en månad, kommer individerna att randomiseras 2:1, dvs två av tre studiedeltagare kommer att få tre intralymfatiska injektioner av Diamyd^® och en av tre kommer att få motsvarande placebo med en månads mellanrum, med en primär avläsning 24 månader efter studiestart. Designen ger, baserat på effektdata från tidigare studier på den HLA-begränsade patientpopulationen, stor sannolikhet att nå de primära effektmåtten; bevarande av stimulerad C-peptid och lägre HbA1c.

Möjligheter till en snabbarare godkännandeprocess, baserat på det omfattande datapaketet som stöder klinisk effekt och säkerhet hos individer som bär HLA DR3-DQ2-haplotypen, kommer att utvärderas parallellt med fas III-studien.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel mot typ 1-diabetes. Diabetesvaccinet Diamyd^® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där diabetesvaccinet administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion vid 15 månader. En ny anläggning för vaccintillverkning inrättas nu i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® för att återskapa kroppens insulinproduktion samt som ett läkemedel för att förebygga kraftigt sänkt blodsocker. En prövarinitierad Remygen^®-studie med patienter som haft typ 1-diabetes i minst fem år pågår vid Uppsala Akademiska Sjukhus. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser; tel: +46 8-528 00 399, e-mail: info@fnca.se.

För ytterligare information, kontakta:
Ulf Hannelius, vd
Tel: +46 736 35 42 41
E-post: ulf.hannelius@diamyd.com

Diamyd Medical AB (publ)
Kungsgatan 29, SE-111 56 Stockholm, Sverige. Tel: +46 8 661 00 26, Fax: +46 8 661 63 68
E-post: info@diamyd.com Org. nr: 556242–3797 Hemsida: https://www.diamyd.com

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 4 mars 2021 kl 10.15 CET.